A Nacuity Pharmaceuticals, com sede em Fort Worth, está lançando um ensaio clínico de fase 1/2 na Austrália para o NPI-001, um tratamento oral projetado para retardar a perda de visão em pessoas com retinose pigmentar (RP) e RP associada à síndrome de Usher. O estudo, conhecido como SLO-RP (Segurança e eficácia dos comprimidos NPI-001 versus Placebo para tratamento de retinose pigmentar associada à síndrome de Usher), envolverá pelo menos 48 pacientes com síndrome de Usher e os seguirá por dois anos. Se os resultados do SLO-RP forem favoráveis, a Nacuity planeja lançar ensaios clínicos do NPI-001 para pessoas com RP ns EUA e na Austrália em 2021.

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A Fundação está investindo US$ 7,5 milhões (aproximadamente R$ 35 milhoes) no desenvolvimento do NPI-001 por meio de seu RD Fund, um fundo de filantropia de risco para terapias emergentes que estão se aproximando ou em ensaios clínicos em estágio inicial. A Fundação também está fornecendo consultoria científica para o desenvolvimento de ensaios clínicos e terapias. Benjamin Yerxa, PhD, diretor executivo da Fundação, faz parte do conselho administrativo da Nacuity. Rusty Kelley, PhD, vice-presidente de investimentos da Fundação, é observador do conselho da Nacuity.

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"Somos gratos por ter o apoio e a orientação da Fundação para promover nosso tratamento emergente em estudos em humanos e, esperançosamente, para pacientes com doenças da retina que precisam dele", diz Halden Conner, diretor executivo e presidente da Nacuity. "Com a Fundação como parceira, nos sentimos bem preparados para alcançar nossos objetivos de levar o NPI-001 até a linha de chegada."

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O NPI-001, um NMP-N-acetilcisteína amida (NACA) de qualidade GMP, é um medicamento antioxidante experimental. Os pesquisadores acreditam que o aumento do estresse oxidativo desempenha um papel importante na degeneração da retina e na perda de visão em muitas doenças hereditárias da retina. As terapias antioxidantes são projetadas para mitigar o estresse oxidativo.

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O NACA está relacionado à N-acetilcisteína (NAC), um tratamento antioxidante aprovado pela FDA para hepatotoxicidade causada por overdose de acetaminofeno. No entanto, o NPI-001, fabricado usando o processo patenteado da Nacuity, é mais capaz de penetrar nas células da retina do que o NAC.

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Nos estudos de laboratório da Fundação Johns Hopkins, financiados pela Fundação, o NPI-001 reduziu o estresse oxidativo e preservou a visão.

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"A terapia emergente de Nacuity é baseada em uma ciência muito ponderada e sólida. Por ser um comprimido ingerido via oral, a dose pode ser facilmente ajustada ”, diz o Dr. Yerxa. "Além disso, ele foi projetado para funcionar independentemente do gene mutado que causa a perda de visão do destinatário. Isso significa que o NPI-001 tem o potencial de ajudar muitas pessoas com uma ampla gama de doenças e perfis genéticos.”

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Fonte em inglês: Fighting Blindness