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ENSAIOS CLÍNICOS BASEADAS EM TERAPIA DAS CÉLULAS-TRONCO ABERTOS ATUAIS
As células-tronco, também conhecidas como células-fonte, dão origem a todos os tecidos e órgãos do corpo. Elas têm uma capacidade única de se renovar e de se diferenciar em outras células, o que significa que desempenhando um importantíssimo papel na reposição celular e na regeneração tecidual que foram danificados por doenças, por acidentes ou pelo envelhecimento natural. Na terapia com células-tronco, células inteiras são injetadas nos pacientes para tratar doenças.
As terapias baseadas em células-tronco, tem o potencial de beneficiar qualquer pessoa com síndrome de Usher, independentemente de seu subtipo.
Para saber mais detalhes da trajetória da pesquisa das células-troncos clique aqui.
TERAPIA DAS CÉLULAS-TRONCO PARA USHER
Estudo pré-clínico
Edwin Stone, M.D., Ph.D.:
Universidade de Iowa (EUA).
Stone e sua equipe da Universidade de Iowa tem trabalhado no desenvolvimento da cura para a síndrome de Usher, juntamente com outros tipos de retinose pigmentar. Eles estão trabalhando para interromper a degeneração retiniana do subtipo USH1F através da substituição de genes e reparação das células fotorreceptoras retinianas danificadas com novas células produzidas a partir das células da pele do próprio paciente, com o objetivo de realizar um ensaio clinico quando a segurança e eficácia forem determinadas.
The University of Iowa, Institute for Vision Research (Instituto de recuperação de visão).
RENEURON
Fase 1/ Fase 2
Ensaio clinico para segurança e tolerância do hRPC na retinose pigmentar (hRPCRP)
A ReNeuron, uma empresa de pesquisas de célula-tronco baseada no Reino Unido que se concentra no desenvolvimento de terapias com células-tronco que focam em áreas de "necessidades médicas significativas não atendidas ou mal atendidas". Eles tem usado suas tecnologias de células-tronco para o desenvolvimento de terapias baseadas em células para doenças significativas, onde as partículas são prontamente administradas a qualquer paciente elegível, sem a necessidade de tratamento medicamentoso adicional. Atualmente, estão desenvolvendo a linha de células progenitoras da retina humana (hRPC) para o tratamento de doenças da retina como a retinose pigmentar (RP).
O candidato terapêutico hRPC da ReNeuron está passando por avaliações clínicas da Fase 2a para o tratamento da retinose pigmentar (RP), que afeta 1 em cada 4.000 pessoas nos EUA e no mundo. O estudo expandido abrange quatro locais em todo o mundo, com dois locais nos EUA, bem como os locais recentemente ativados no Reino Unido e na Espanha. O estudo usa uma formulação de linha celular progenitora da retina humana criopreservada (hRPC), inscrevendo indivíduos com RP avançado com alguma visão central remanescente. A dose de 2 milhões de células usada nesta extensão do estudo representa uma duplicação do nível de dose anterior, onde foram observados bons sinais de segurança e eficácia do produto em indivíduos acompanhados por 12 meses. Conforme anunciado anteriormente, a empresa espera apresentar dados iniciais de eficácia do segmento de extensão do estudo de Fase 2a no primeiro trimestre de 2022.
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Primeiro sujeito tratado no Oxford Eye Hospital no estudo de fase 2a RP (18 de outubro de 2021)
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Listagem ClinicalTrials.gov: Segurança e Tolerabilidade do hRPC na Retinose Pigmentar (hRPCRP)
JCYTE
Fase 1/ Fase 2
Ensaio clinico para segurança e eficácia de injeções intravítrea de células progenitoras da retina humana em adultos com retinose pigmentar.
JCYTE foi fundada em 2012 pelos doutores Henry Klassen e Jing Yang, que passaram décadas investigando os mecanismos que impulsionam a retinose pigmentar e outras doenças da retina. O trabalho deles levou a criação de células progenitoras da retina (RPCs), um tipo de célula-tronco que só pode se tornar células de retina. Estudos clínicos tem mostrado que essas partículas poderiam resgatar e até substituir células retinianas doentes. Os primeiros resultados para a fase 1/2a mostraram que o tratamento é seguro e não desencadeia uma resposta imune. Eles concluíram a inscrição e o recrutamento para o atual estudo de fase 2b.
CEDARS-SINAI
Fase 1/ Fase 2
Cedars-Sinai, uma organização de saúde sem fins lucrativos com sede em Los Angeles, recebeu autorizações do FDA (Food and Drug Administration, agência federal do departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos - equivalente ao ANVISA aqui do Brasil) para lançar um ensaio clínico de Fase 1/2a de 16 pessoas com células progenitoras neurais humanas - células-tronco que quase se desenvolveram como células neurais - para pacientes com RP. O estudo está sendo financiado por uma bolsa de U$ 10,5 milhões do California Institute for Regenerative Medicine. O pesquisador principal do estudo é Clive Svendsen, PhD, professor de Ciências Biomédicas e Medicina e diretor do Instituto de Medicina Regenerativa do Cedars-Sinai Board of Governors.
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10 DE MARÇO DE 2024
JCYTE E ENSAIO PRINCIPAL DE FASE 3 NOS EUA
Em 21 de fevereiro de 2024, a jCyte divulgou este emocionante comunicado à imprensa: “jCyte Inc. anuncia reunião positiva da pré-fase 3 da FDA tipo B e descreve planos para iniciar o teste fundamental do jCell® para retinose pigmentar no segundo semestre de 2024.”
jCyte é uma empresa de biotecnologia sediada na Califórnia (EUA) que trabalha para desenvolver uma terapia inovadora para tratar distúrbios degenerativos da retina, incluindo retinose pigmentar (RP), e recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA por sua “terapia celular alogênica de primeira classe, jCell.” As jCells são semelhantes às células-tronco que ainda não se desenvolveram totalmente em fotorreceptores maduros e trabalham para preservar a visão, liberando substâncias que reduzem a morte das células fotorreceptoras e promovem a função dos fotorreceptores sobreviventes. Como a sobrevivência do cone depende de uma substância liberada pelos bastonetes, esta terapia celular atua como um tratamento de prevenção da perda de visão agnóstico em termos de genes.
O projeto do ensaio clínico de fase 2/3 do jCyte foi aprovado pelo FDA e o jCyte afirma que “as inscrições estão previstas para começar no segundo semestre deste ano e mais informações serão compartilhadas quando apropriado”.
O que isso significa para a síndrome de Usher: jCell, esta terapia celular alogênica pioneira, avançando para a Fase 3, nos aproxima um passo de um tratamento potencial para aqueles com várias formas de RP, incluindo aqueles que vivem com a síndrome de Usher.
Fonte: jCyte
3 DE OUTUBRO DE 2023
PROGENITORES NEURAIS HUMANOS QUE EXPRESSAM GDNF MELHORAM A PROTEÇÃO DA RETINA EM UM MODELO ROEDOR DE DEGENERAÇÃO DA RETINA
Muitas modalidades estão sendo avaliadas para o tratamento de doenças degenerativas da retina, como a retinose pigmentar (RP), incluindo a terapia com células-tronco, onde células mortas ou danificadas são substituídas por células saudáveis. Em um estudo anterior, injeções sub-retinianas de células progenitoras neurais humanas (hNPCs) e uma versão projetada que expressa um fator de crescimento nervoso (hNPCGDNF) preservaram com sucesso a função visual. No entanto, estas experiências foram realizadas utilizando modelos de ratos mostrando fases iniciais de degeneração da retina e não se traduziram em pacientes clínicos em fases posteriores da doença.
Neste estudo, dois grupos de ratos do Royal College of Surgeon (RCS), que são um modelo bem estabelecido para RP, receberam injeções sub-retinianas de hNPC e/ou hNPCGDNF em um olho em diferentes momentos (21-23 dias e 60 dias). ) para avaliar seu efeito nos estágios iniciais e finais da degeneração da retina. O olho restante foi usado como controle. Aos 90 dias pós-tratamento, a visão foi medida e depois todos os ratos foram sacrificados, e as retinas foram colhidas e processadas. Os resultados mostram que a injeção sub-retiniana de progenitores neurais humanos que expressam GDNF permite uma melhor preservação visual e celular do que apenas o hNPC nos estágios iniciais e finais da doença. O tratamento com hNPCGDNF produziu múltiplos benefícios, incluindo a ativação de vias específicas de sobrevivência celular, redução do estresse oxidativo e promoção de processos de regulação celular, como a fagocitose, que melhora a saúde celular.
O que isto significa para a síndrome de Usher: Estudos pré-clínicos anteriores demonstraram o potencial do hNPC no tratamento da RP, o que resultou num ensaio clínico de Fase 1/2a em curso. Este novo estudo revelou que a adição de GDNF ao hNPC superou o hNPC sozinho para o tratamento de RP em estágio inicial e tardio e pode um dia se tornar uma opção terapêutica potencial.
Fonte: Oxford University Press
30 DE JUNHO DE 2023
CÉLULAS OCULARES DA RETINA CULTIVADAS EM LABORATÓRIO FAZEM CONEXÕES BEM-SUCEDIDAS, ABRINDO PORTAS PARA ENSAIOS CLÍNICOS PARA TRATAR A CEGUEIRA
Pesquisadores da Universidade de Wisconsin-Madison têm trabalhado com células-tronco para cultivar organoides em uma placa de Petri que se assemelha à retina. Um objetivo do laboratório David Gamm é ser capaz de usar células desses organoides para substituir as células retinianas perdidas em pacientes com uma doença hereditária da retina. O processo de tradução dos resultados apresentados num ambiente controlado, como uma placa de Petri, para um ambiente imprevisível, como o olho humano, nem sempre é simples. Numa publicação recente no Proceedings of the National Academy of Sciences, eles conseguiram demonstrar com sucesso que as suas células cultivadas em laboratório eram capazes de criar novas conexões celulares, o que é fundamental para a comunicação de informações sensoriais visuais da retina para o cérebro.
O que isso significa para a síndrome de Usher: O seu trabalho mostrou que os fotorreceptores, bastonetes e cones, eram o tipo de célula mais comum formando novas conexões, o que é significativo para a possibilidade de aplicação desta tecnologia no futuro tratamento da retinose pigmentar.
Fonte: News Wisconsin-Madison
4 DE MAIO DE 2023
ENDOGENA THERAPEUTICS CONCLUI O ESCALONAMENTO DE DOSE NO ENSAIO CLÍNICO DE FASE 1/2A DO EA-2353 PARA O TRATAMENTO DA RETINOSE PIGMENTAR
No verão de 2022, a Endogena lançou sua primeira dosagem de seu estudo de fase 1/2a de EA-2353 em retinose pigmentrar (RP). O laboratório está tentando ativar células-tronco na retina com EA-2353, que adota uma nova abordagem de pequena molécula, com a esperança de produzir e substituir fotorreceptores perdidos e danificados, o motivo da perda de visão na síndrome de Usher e na retinose pigmentar. O EA-2353 foi projetado para funcionar independentemente da mutação genética subjacente.
14 participantes que apresentam sintomas de RP e têm diagnóstico genético estão inscritos neste estudo, todos os quais receberão injeções intravítreas (injeções oculares) em um olho.
No dia 6 de fevereiro de 2023, a investigação do EA-2353 para o tratamento de RP recebeu a designação Fast Track da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.
Em 4 de maio de 2023, a Endogena anunciou que concluiu a inscrição de pacientes antes do previsto em seu estudo de Fase 1/2a de EA-2353 para o tratamento de retinose pigmentar. Com o estágio de escalonamento de dose concluído, o estudo em andamento está agora no estágio de coorte de expansão.
Este estudo está sendo conduzido em colaboração com o investigador principal da Endogena, Mark Pennesi, MD, PhD, professor de oftalmologia no Casey Eye Institute em Oregon. Já no dia 5 de abril, a Endogena anunciou que o estágio de escalonamento de dose do estudo de fase 1/2a foi concluído com sucesso. Nenhum evento adverso clinicamente relevante ou limitante da dose foi identificado após injeções intravítreas repetidas. Agora que a abordagem se mostrou segura e tolerável com várias doses, o estudo incluirá pacientes na coorte de expansão, usando a dose mais alta avaliada para examinar a eficácia dessa terapia medicamentosa para pacientes com RP.
O que isso significa para a síndrome de Usher: EA-2353 pode ser um divisor de águas para todos os pacientes com RP, não apenas aqueles com síndrome de Usher. As células-tronco ativadas podem permitir a regeneração de fotorreceptores e potencialmente restabelecer as capacidades de detecção de luz. Além disso, a designação Fast Track dá esperança à comunidade de que esse tratamento possa ser viável mais cedo ou mais tarde.
Fontes:
20 DE ABRIL DE 2023
UMA REVISÃO DAS FERRAMENTAS CRISPR PARA O TRATAMENTO DA SÍNDROME DE USHER: APLICABILIDADE, SEGURANÇA, EFICIÊNCIA E ENTREGA IN VIVO
CRISPR/Cas9 corta ambas as fitas do DNA, enquanto a edição principal corta apenas uma fita, para reparar mutações genéticas. Cada um deles usa enzimas diferentes para fazer os cortes e reparos. A edição de base converte uma letra do DNA em outra letra sem cortar o DNA
O artigo compara essas três ferramentas e como elas podem ser aplicadas para tratar a síndrome de Usher. Os pesquisadores levantam a hipótese de que o CRISPR/Cas9 pode ter como alvo alguns tipos de mutações que causam a síndrome de Usher, mas não todas. A edição base e a edição principal podem ter como alvo mais tipos de mutações, mas são tecnologias mais recentes com perfis de segurança e desafios de entrega desconhecidos, respectivamente. Sugere-se mais pesquisas para melhorar as ferramentas e os métodos de entrega para poder atingir mais mutações e, em última análise, tratar mais pacientes. Uma consideração importante seria garantir que as ferramentas de edição genética sejam seguras e não causem efeitos fora do alvo ou erros no DNA.
O que isto significa para a síndrome de Usher: As ferramentas de edição genética são promissoras para o tratamento da síndrome de Usher, mas requerem mais investigação e desenvolvimento antes de poderem ser utilizadas em humanos.
Fonte: NCBI
14 DE JULHO DE 2022
ENDOGENA LANÇA ENSAIO CLÍNICO DE TERAPIA PARA ATIVAR CÉLULAS-TRONCO EM RETINAS DE PACIENTES COM RP
A Endogena lançou sua primeira dosagem de E-2353. Através deste tratamento, a Endogena está tentando ativar células-tronco na retina com a esperança de produzir e substituir fotorreceptores perdidos e danificados, a razão da perda de visão na síndrome de Usher e na retinose pigmentar. O E-2353 foi projetado para funcionar independentemente da mutação genética subjacente.
Quatorze participantes estão inscritos neste estudo, todos os quais receberão injeções intravítreas (injeções oculares) em um olho. Todos os participantes são diagnosticados com RP, tanto genética quanto fisiologicamente.
O que isto significa para a síndrome de Usher: E-2353 pode ser um divisor de águas para todos os pacientes com RP, incluindo aqueles com síndrome de Usher. As células-tronco ativadas podem permitir a regeneração de fotorreceptores e potencialmente restabelecer as capacidades de detecção de luz.
Fonte: Fighting Blindness
28 DE ABRIL DE 2022
RETINOSE PIGMENTAR: PROGRESSO EM PATOLOGIA MOLECULAR E ESTRATÉGIAS BIOTERAPÊUTICAS
Este artigo fornece uma visão geral das pesquisas mais recentes sobre a patogênese, diagnóstico e estratégias de tratamento da retinose pigmentar (RP). Observe que os autores deste artigo optaram por revisar apenas o RP não sindrômico. Os autores explicam a biologia molecular por trás de vários métodos pelos quais as células da retina atrofiam (morrem). Eles enfatizam a promessa de tecnologias como vetores de entrega, CRISPR/cas9 para modificação genética e o uso de células-tronco pluripotentes induzidas (iPSCs) para transplante de células, que estão contribuindo para o avanço geral do tratamento personalizado para RP.
O que isto significa para a síndrome de Usher: Todas as pesquisas sobre retinose pigmentar, mesmo que não incluam os genes exatos que são conhecidos por causar a síndrome de Usher (USH), melhoram o conhecimento que dá aos pesquisadores da USH um caminho para preparar o caminho para melhores métodos de diagnóstico e abordagens de tratamento.
Fonte: NCBI
2 DE FEVEREIRO DE 2022
ESTUDO DA UW DESCOBRE QUE CÉLULAS FOTORRECEPTORAS DE ORGANOIDES DA RETINA PODEM REPLICAR FUNÇÕES-CHAVE DA VISÃO
Pesquisadores da Escola de Medicina e Saúde Pública da Universidade de Wisconsin conseguiram criar células da retina a partir de células-tronco humanas que podem detectar luz e transformá-la em ondas elétricas. Essas células da retina crescem como mini-retinas tridimensionais, chamadas fotorreceptores de cone organoide, e são as primeiras desse tipo feitas de células-tronco que podem responder à luz. Esta é a primeira vez que os cientistas conseguem obter fotorreceptores que podem ser ativados por esse estímulo natural. Essas novas células da retina têm respostas específicas à luz, que é o que deveria acontecer em um olho que não precisa de terapia com células-tronco. Os pesquisadores querem aprimorar essas células e irão utilizá-las em modelos que se assemelham a retinas com doenças degenerativas como a retinose pigmentar.
O que isto significa para a síndrome de Usher: Esta pesquisa ainda está em seus estágios iniciais, mas poderá ser uma terapia potencial no futuro para substituir células danificadas na retina de pacientes de Usher.
Fonte: University of Wisconsin
24 DE JANEIRO DE 2022
ESTABELECIMENTO DE LINHAGEM CELULAR IPS (KLRMMEI002-A) ATRAVÉS DA REPROGRAMAÇÃO DE CÉLULAS MONONUCLEARES DO SANGUE PERIFÉRICO DE UM PACIENTE COM SÍNDROME DE USHER ASSOCIADA A USH2A
Pesquisadores na China criaram com sucesso uma linhagem de células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) usando células do sistema imunológico do sangue de um paciente com síndrome de Usher tipo 2A.
O que isto significa para a síndrome de Usher: A capacidade de produzir células de forma confiável em laboratório com mutações no USH2A permite aos cientistas estudar a doença e testar algumas terapias. O uso de células-tronco derivadas de pacientes oferece uma alternativa aos modelos animais para o estudo de mecanismos patogênicos.
Fonte: NCBI
28 DE DEZEMBRO DE 2021
ESTUDO USA PELE SAUDÁVEL PARA CRIAR CÉLULAS RETINAIS EM PACIENTES COM RETINOSE PIGMENTAR
Pesquisadores da Universidade de Newcastle estão estudando a criação de tratamentos para doenças oculares hereditárias comuns. Eles usam células-tronco da pele de pacientes com retinose pigmentar (RP) para identificar como as mutações podem afetar as células e para recriar defeitos que levam os pacientes a desenvolver RP. Especificamente, eles estão estudando mutações no gene PRPF31. A pesquisadora principal, Majlinda Lako, espera que a pesquisa possa levar à cura da RP, identificando a causa e interrompendo-a.
O que isso significa para a síndrome de Usher: A perda de visão na síndrome de Usher é causada pela retinose pigmentar (RP). Este estudo está tentando entender como as mutações podem afetar a função celular e, em última análise, causar RP. Isto fornecerá os passos iniciais necessários para desenvolver novas terapias que também possam ser aplicáveis aos pacientes de Usher.
Fonte: AOP
15 DE ABRIL DE 2020
PESQUISADORES RECUPERAM A VISÃO DE RATOS TRANSFORMANDO CÉLULAS DA PELE EM CÉLULAS OCULARES
Os pesquisadores descobriram uma técnica para reprogramar diretamente as células da pele em fotorreceptores com sensores de luz usados na visão. Os bastonetes produzidas em laboratório permitiram que ratos cegos detectassem luz depois que as células foram transplantadas para os olhos dos animais. De acordo com Anand Swaroop Ph.D., principal pesquisador, “Este é o primeiro estudo a mostrar que a reprogramação química direta pode produzir células semelhantes a da retina, o que nos oferece uma estratégia nova e mais rápida para o desenvolvimento de terapias para a degeneração macular relacionada a idade e outros distúrbios de retina relacionados a perda de fotorreceptores.” O benefício imediato dessa técnica será a capacidade de desenvolver modelos que nos permitam estudar os mecanismos da doença e projetar melhores abordagens de substituição celular. As células-tronco pluripotentes induzidas (IPS) levam cerca de seis meses para serem criadas. No entanto, a reprogramação direta leva apenas dez dias aproximadamente para converter as células da pele em fotorreceptores funcionais. Um estudo clínico para testar a terapia em humanos para doenças degenerativas como retinose pigmentar está em andamento.
O que isso significa para a síndrome de Usher: Essa nova técnica é promissora para o tratamento de muitas doenças degenerativas da retina, incluindo a síndrome de Usher.
Fonte: NCBI
30 DE MARÇO DE 2020
10 COISAS PARA SABER PARA NÃO CAIR EM FALSOS TRATAMENTOS DA RETINA COM CÉLULAS-TRONCO
A tecnologia das células-tronco permitiu novas possibilidades para a compreensão e tratamento de doenças raras, como a síndrome de Usher. A tecnologia para o tratamento de células-tronco ainda é relativamente nova e complexa. Infelizmente várias clinicas privadas estão tentando lucrar financeiramente com o desespero dos pacientes por uma cura. O doutor David Gamm, MD, PhD, pesquisador da Universidade de Wisconsin-Madison, escreveu um artigo para a Fundação Fighting Blindness explicando as 10 coisas que devemos saber antes de sermos vítimas de um falso esquema de células-tronco da retina. Mesmo que o tratamento não cause danos físicos, pode resultar em danos financeiros significativos; então, é importante estar ciente desses golpes.
Fonte: Fightingblindness
24 DE FEVEREIRO DE 2020
RENEURON ANUNCIA DADOS POSITIVOS A LONGO PRAZO NO ENSAIO DE RETINOSE PIGMENTAR
O Grupo ReNeuron anunciou dados positivos a longo prazo de seu ensaio clínico de fase 1/2a em andamento de seu candidato a terapia com células progenitoras da retina humana (hRPC) na Retinose Pigmentar. Em outubro de 2019, na Academia America de Oftalmologia, em São Francisco, os dados apresentados pelo doutor Pravin Dugel, MD, mostraram “um grupo de indivíduos que tiveram um procedimento cirúrgico bem sucedido com melhorias sustentadas clinicamente relevantes na acuidade visual em comparação com a linha de base conforme medido pelo número de letras na tabela do ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study - Estudo de retinopatia diabética para tratamento precoce)”. A empresa enviou uma emenda de protocolo ao FDA (Food and Drug Administration, agência federal do departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos - equivalente ao ANVISA aqui do Brasil) para expandir seu estudo 1/2a para tratar mais 9 pacientes no segmento da fase 2a do estudo, com uma dose de dois milhões de células hRPC em comparação com a dose de um milhão de células usadas anteriormente. O protocolo alterado do estudo permite uma maior variedade visual basal pré-tratamento em pacientes e inclui alterações que aprimoram a capacidade de usar teste de microperimetria para medir e detector alterações na sensibilidade da retina nos pacientes tratados. Se a emenda for aprovada, a empresa espera ter dados suficientes para iniciar um estudo clínico essencial com seu candidato a terapia celular hRPC na retinose pigmentar até 2021. Além disso, esse programa clínico recebeu a designação de Orphan Drug (Status a medicamentos que tratam doenças raras por um orgão regulador de saúde oficial do país) na Europa e nos Estados Unidos, bem como a designação de Fast Track (status dado pela FDA para um medicamento experimental, para sua revisão acelerada e facilitar o desenvolvimento de medicamentos que tratam uma condição grave ou rara, que preenchem uma necessidade médica não atendida. A designação deve ser solicitada pela empresa farmacêutica que esteja trabalhando tal tratamento e estudo clínico nos Estados Unidos.
O que isso significa para a síndrome de Usher: Que os pacientes com Usher podem se beneficiar com essa terapia de células-tronco em um futuro próximo se a emenda for aprovada e a empresa obtiver dados suficientes para início do teste clinico essencial.
Fonte: Eyewire
13 DE JANEIRO DE 2020
TRATAMENTO DE RETINOSE PIGMENTAR DESENVOLVIDO PELAS CÉLULAS-TRONCO MESENQUIMAL DA GELEIA DE WHARTON: RESULTADOS CLINICOS PRELIMINARES
O objetivo deste estudo é determinar se as células-tronco mesenquimais da geleia de Wharton (substância gelatinosa) do cordão umbilical, implantadas na região subtenoniano, tem efeitos benéficos nas funções visuais em pacientes com retinose pigmentar, reativando os fotorreceptores degenerados na fase inativa. 32 pacientes com RP participaram do estudo e foram acompanhados por 6 meses após a administração de células-tronco mesenquimais derivadas da geleia de Wharton. Independentemente do tipo de mutação genética, a administração de células-tronco mesenquimais derivadas da geleia de Wharton na região subtenoniano ser uma opção eficaz e segura. Não há reações adversos graves ou efeitos colaterais oftalmológicos / sistêmico nos 6 meses de acompanhamento. Embora os efeitos adversos a longo prazo ainda sejam desconhecidos, como um acesso extraocular, a implantação subtenoniana das células-tronco parece ser uma maneira razoável de evitar os efeitos colaterais devastadores da injeção intravítrea submacular.
O que isso significa para a Síndrome de Usher: Se bem sucedida, essa terapia com células-tronco ajudará os pacientes a recuperarem sua visão, minimizando os efeitos adversos invasivos do tratamento.
Fonte: Pubmed
16 DE DEZEMBRO DE 2019
NIH LANÇA PRIMEIRO ENSAIO CLÍNICO DOS ESTADOS UNIDOS DE TERAPIA DE CÉLULAS-TRONCO DERIVADAS POR PACIENTES PARA SUBSTITUIR CÉLULAS MORTAS (EXPIRADAS) NA RETINA
Pesquisadores do Instituto Nacional dos Olhos estão lançando um ensaio clínico para testar a segurança de uma nova terapia baseada em células-tronco especificas do paciente para tratar a atrofia geográfica, a forma avançada “seca” de degeneração macular relacionada a idade (DMRI), uma das principais causas da perda de visão entre pessoas com mais de 65 anos ou mais. Este é o primeiro ensaio clínico nos Estados Unidos a utilizar tecidos de substituição de células-tronco pluripotentes induzidas por pacientes (iPSC). Sob o protocolo de ensaio clínico de fase 1/2a, 12 pacientes com atrofia geográfica em estágio avançado receberão o implante EPR derivado do iPSC em um dos olhos. Os pacientes serão monitorados de perto pelo menos por um ano para confirmar a segurança.
O que isso significa para a síndrome de Usher: este estudo pode pavimentar o caminho para tratamentos com células-tronco de outras doenças oculares, incluindo a síndrome de Usher.
Fonte: NCBI
15 DE NOVEMBRO DE 2019
O FDA AUTORIZOU ENSAIO CLÍNICO DE CÉLULAS-TRONCOS PARA RP EM LOS ANGELES
A Cedars-Sinai, uma organização de saúde sem fins lucrativos baseada em Los Angeles, recebeu recentemente autorização do FDA (Food and Drug Administration, agência federal do departamento de Saúde e Serviços Humanos dos Estados Unidos - equivalente ao ANVISA aqui do Brasil) para iniciar um ensaio clínico com 16 pessoas, de células progenitoras neurais humanas: células-tronco que quase se desenvolveram como células neurais – para pacientes com retinose pigmentar (RP). O estudo será iniciado depois que os pesquisadores receberem a revisão institucional final do protocolo da pesquisa. O estudo está sendo financiado por uma doação de US$ 10,5 mi (aproximadamente R$ 58 mi) do Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia. O estudo inicial foi conduzido pelo Dr Shaomei Wang, MD, PhD, professor de Ciências Biomédicas e cientista pesquisador do Programa Eye, do Instituto de Medicina Regenerativa, na junta de responsáveis do Cedars-Sinai. O Dr David Lao, MD, do Grupo Medico Retina Vitreous Associados em Bervely Hill, será responsável pela injeção sub-retiniana das células nos pacientes. O objetivo desta terapia é restaurar a visão substituindo os fotorreceptores defeituosos.
O que isso significa para a síndrome de Uusher: significa que mais tratamentos potenciais baseados em células-tronco estão se tornando disponíveis para o tratamento de pacientes com Usher. Como os fotorreceptores são o principal grupo de células afetada na sindrome de Usher, a possibilidade de substitui-los com sucesso por células saudáveis dá esperança aos pacientes que estão perdendo a visão. Ainda é preciso ter cuidado e aguardar os resultados deste novo ensaio.
Fonte: Fightingblindness
23 DE AGOSTO DE 2019
TRANSPLANTE DE TECIDO DA RETINA DERIVADO DE CÉLULAS-TRONCO HUMANAS NA REGIÃO SUBRETINIANA DO OLHO DE GATO
Para desenvolver técnicas biológicas para recuperar a visão, cientistas desenvolveram um método de transplantar tecido retiniano derivado de células-tronco na retina de um modelo animal, um gato. As células-tronco embrionárias humanas foram enxertadas com sucesso na retina dos gatos. Os pesquisadores observaram forte infiltração de células imunes no enxerto e tecido circundante nos gatos tratados apenas com predsolona. Os gatos tratados com predisolona e ciclosporina A apresentaram melhor sobrevida e baixa resposta imune aos enxertos. Este trabalho demonstra a viabilidade de enxertar tecido retiniano derivado de células-tronco embrionárias humanas na retina de modelos animais de olhos grandes. O transplante de tecido retiniano na retina degenerada do gato permitirá o desenvolvimento rápido de trabalho pré-clinico focado na restauração da visão.
O que isso significa para a síndrome de Usher: esse procedimento pode fornecer uma plataforma para testar terapias baseadas em células-tronco, para tratar pacientes com síndrome de Usher.
Fonte: NCBI
26 DE ABRIL DE 2019
RENEURON ANUNCIA APRESENTAÇÃO DE DADOS ATUALIZADOS DE EFICÁCIA E SEGURANÇA DE ESTUDO SOBRE RETINOSE PIGMENTAR
O grupo ReNeuron anunciou os últimos resultados preliminares positivos nos ensaios clínicos de fase 1 e 2a da empresa, em andamento em seus candidatos a terapia com células progenitoras da retina humana (hRPC) em retinose pigmentar. Todos as 3 pessoas no primeiro grupo da fase 2a demonstraram uma melhora sustentada e adicional da visão em comparação com a linha de base do pré-tratamento.
O que isso significa para a síndrome de Usher: Essa terapia em potencial pode fornecer um meio para restauras a visão perdida em pacientes com síndrome de Usher.
Fonte: Prnewswire
14 DE MARÇO DE 2019
DERIVADO-ORGANOIDE C-KIT+ISSEA4 DE CÉLULAS PROGENITORAS HUMANAS PROMOVE MICROAMBIENTE RETINIANA PROTETORA DURANTE O TRANSPLANTE EM ROEDORES
Células-tronco são células que tem a capacidade de se tornar qualquer tipo de célula em um organismo e no ambiente certo. Os pesquisadores estão tentando usar a terapia com células-tronco para substituir os fotorreceptores perdidos e preservar os fotorreceptores residuais durante a degeneração da retina. Um dos problemas é que o microambiente degenerativo que já existe na retina doente compromete o destino das células enxertadas. As células doadoras desejadas precisarão ter capacidade regenerativa adequada e capacidade de melhorar seu próprio microambiente. Para esse fim, os autores do estudo utilizaram moléculas específicas da superfície celular que ajudam a matar células embrionárias tumorigênicas e, ao mesmo tempo, enriquecem as células progenitoras da retina. Os progenitores da retina foram obtidos a partir de células-tronco embrionárias derivadas de organoides da retina (estruturas tridimensionais derivadas de células pluripotentes) que foram enxertadas em modelos de ratos e camundongos com degeneração da retina. Após três meses do tratamento, esses animais apresentaram um aumento de 40% nas células fotorreceptoras saudáveis e uma diminuição nas moléculas inflamatórias, demonstrando a importância de um ambiente mais saudável para as células enxertadas.
O que isso significa para a síndrome de Usher: esses dois recursos dos sistemas organoides, capacidade regenerativa e geração de um microambiente saudável, muito provavelmente beneficiarão os pacientes de Usher como uma terapia adicional para retardar ou prevenir a perda de fotorreceptores.
Fonte: NCBI
20 DE FEVEREIRO DE 2019
RENEURON ANUNCIA DADOS PRELIMINARES POSITIVOS NOS ESTADOS UNIDOS PARA ESTUDOS DE RETINOSE PIGMENTAR
O grupo ReNeuron, uma líder global com sede no Reino Unido no desenvolvimento de terapias baseadas em células, anunciou resultados preliminares positivos no estudo clínico de fase 1/2 em andamento da empresa, de sua terapia candidata a células progenitoras da retina humana para a doença causadora de cegueira, retinose pigmentar (RP). Todos as 3 pessoas do primeiro grupo da parte da fase 2 do estudo, demonstraram uma melhora significativa na visão no acompanhamento, em comparação com a linha de base do pré-tratamento e com o olho controle (outro olho) não tratado.
O que isso significa para a síndrome de Usher: uma terapia semelhante a célula adaptada a síndrome de Usher pode ajudar a restaurar a visão.
Fonte: Prnewswire
2 DE JANEIRO DE 2019
UMA EXPERIENCIA ESPACIAL QUE PODERIA UM DIA CURAR A CEGUEIRA
Uma nova proteína roxa, a bacteriorodopsina foi produzida em um pequeno laboratório em Farmington, Connecticut, na Estação Espacial Internacional. Como a bacteriorodopsina é sensível à luz, os pesquisadores esperam implantá-la nos olhos humanos. A ideia é que a proteína poderia ser usada para substituir células que morrem devido a doenças como retinose pigmentar e degeneração macular relacionada à idade. Para simular as células, o laboratório em Farmington precisa construir o que é chamado de "implantes orgânicos", colocando a bacteriorodopsina em um filme e mergulhando-o repetidamente em uma série de soluções. Essas soluções precisam ter uma distribuição uniforme que possa ser afetada adversamente pela gravidade. Para testar isso, a LambdaVision garantiu uma vaga para seu experimento a bordo da Estação Espacial Internacional, usando financiamento do ISS National Lab e da Boeing.
O que isso significa para a síndrome de Usher: esses “implantes orgânicos”, compostos de bacteriorodopsina, podem ser capazes de substituir fotorreceptores moribundos na retina.
Fonte: Wnpr
19 DE DEZEMBRO DE 2018
ESTUDO DE ABERTURA DOS OLHOS DIFERENCIA CÉLULAS IPS EM VÁRIAS LINHAS OCULARES
Os pesquisadores revelaram que cultivar células-tronco pluripotentes induzidas por humanos com diferentes isoformas da laminina componente extracelular levou à criação de células específicas para diferentes partes do olho, incluindo células da retina, córnea e crista neural. Eles mostraram que as diferentes variantes de laminina afetavam a motilidade, densidade e interações das células, resultando em sua diferenciação em linhagens das células oculares específicas. Células cultivadas dessa maneira podem ser usadas para tratar várias doenças oculares.
O que isso significa para a síndrome de Usher: existe a possibilidade de substituir as células fotorreceptoras que estão morrendo na retina por células pluripotentes que cresceram e foram induzidas em células fotorreceptoras saudáveis.
Fonte: Sciencedaily
26 DE JUNHO DE 2018
PESQUISADORA DA UCI RECEBE FINANCIAMENTO DA CIRM PARA TERAPIA DE RETINA BASEADA EM CÉLULAS-TRONCO PARA TRATAMENTO DE CEGUEIRA
Desde 1995, na Universidade da Califórnia, a pesquisadora de células-tronco Irvine Magdalene J. Seiler, PhD, realiza pesquisas promissoras sobre o desenvolvimento e uso do transplante de retina. O tratamento é baseado no transplante de folhas de retina derivada de células-tronco, denominadas organoides da retina na parte posterior do olho, com a esperança de restabelecer a circunferência neural dentro do olho. Recentemente, Seiler recebeu uma doação de US$ 4,8 milhões (aproximadamente R$ 20 milhões) do Instituto de Medicina Regenerativa da Califórnia (CIRM) para continuar desenvolvendo uma terapia baseada em células-tronco para doenças da retina, como retinose pigmentar.
Fonte
14 DE JUNHO DE 2018
AVANÇO NO TRATAMENTO DA CEGUEIRA POR RETINOSE PIGMENTAR
Um grupo de médicos descobriu que o uso de células-tronco da medula óssea de uma pessoa resultou sucesso em melhorar a visão de pacientes com retinose pigmentar. As células-tronco da medula óssea vêm da mesma pessoa, portanto, não pode haver rejeição. Dos 33 olhos estudados, 45,5% dos olhos individuais melhoraram e 45,5% permaneceram estáveis durante o período de acompanhamento, quando tipicamente pioraram. A melhora da visão tem 98,4% de probabilidade de ser uma consequência desse tratamento.
Fonte: Prweb
19 DE ABRIL DE 2018
RENEURON GANHA CONCESSÃO PARA DESENVOLVIMENTO DE TERAPIA DE CÉLULAS RETINIANAS
A ReNeuron, desenvolvedora de terapias baseadas em células, recebeu um prêmio de US$ 1,5 milhão (aproximadamente R$ 5 milhões) da agência UK Innovations. O projeto permitirá o desenvolvimento de bancos de células do candidato hRPC da ReNeuron e o desenvolvimento de ensaios de liberação de produtos para o desenvolvimento clínico em estágio avançado. Atualmente, a terapia hRPC está sendo testada em um ensaio clínico de fase 3 nos EUA para pacientes com retinose pigmentar.
Fonte: Sharesmagazine
23 DE MARÇO DE 2018
TERAPIA COM CÉLULAS-TRONCO PARA PERDA DE VISÃO FUNCIONARÁ PARA VOCÊ?
Esta história foi criada para ajudá-lo a encontrar uma resposta para a pergunta: uma terapia com células-tronco funcionará para mim? Para obter uma resposta, a Dra. Mary Sunderland, da Foundation Fighting Blindness de Canadá, sugere que você preste atenção a três pontos-chave ao ler novas histórias sobre descobertas de células-tronco ou ensaios clínicos...
Fonte: Fightingblindness
Fonte geral: USHER SYNDROME COALITION
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